Aunque cerca de una docena de científicos evaluadores recomendaron no aprobar el fármaco Forzinity (elamipretide) de la farmacéutica Stealth Biotherapeutics, el cual se utilizará contra el síndrome de Barth, un trastorno genético raro que afecta principalmente a varones, caracterizado por problemas en el corazón, los músculos, el sistema inmunitario y el crecimiento, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) lo aprobó, de manera para algunos impropia y cuestionable.

Ante la comprensible desesperación de las víctimas de esta devastadora enfermedad, tanto legisladores, como cerca de un centenar de médicos y defensores de los pacientes, presionaron a la FDA para que aprobara el medicamento.

El fármaco representa una opción inexistente para esta población afectada por este síndrome, con una alta de mortalidad y reducción de la expectativa de vida, mayormente por complicaciones cardiovasculares. Estudios revelan una tasa de supervivencia a 5 años del 51%.

Pero el problema es que según los científicos evaluadores de la FDA, el medicamento no logró superar a un placebo en un estudio de fase avanzada de 28 semanas, ni logró demostrar un vínculo directo entre el tratamiento y alguna mejora observada en los pacientes.

Para efectos informativos, placebo se refiere una sustancia inocua o inactiva sin fármaco, como puede ser una solución salina o pastilla de azúcar, utilizada para establecer una comparación.

Según trascendió, los pacientes que recibieron placebo mejoraron casi tanto como los que tomaron Forzinity en las pruebas de caminar, sentarse y ponerse de pie, que es la medida principal del estudio.

De igual manera y según ha trascendido, la directora del equipo clínico de la FDA, Charu Gandotra, recomendó al director de investigaciones de la FDA, Hylton Joffe, que no se aprobara el medicamento, argumentando que los datos de la farmacéutica “no proporcionaban pruebas sustanciales de eficacia para respaldar la aprobación tradicional o acelerada».

Esta situación levanta suspicacias en torno a cuán vulnerable a las presiones externas puede continuar siendo la FDA, bajo la administración del secretario del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS, sen inglés), Robert Kennedy Jr., quien advino a dicha posición como un hombre de mano dura, con un aura de férreo combatiente en contra del poder de las farmacéuticas y de procesos amañados, como son la aprobación de fármacos a la ligera, sin demostración contundente de eficacia y seguridad, como fue el caso de las pasadas vacunas contra el COVID-19.

En estos momentos existe una avalancha de fármacos experimentales, muchos de ellos utilizando nuevas tecnologías, en una larga fila en espera de aprobación ante la FDA.